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孩子癌症去世後,這位媽媽改變了一個國家的法律

作者:Greta 發表日期:05 分類:

一場毫無徵兆的罕見的癌症,打碎一個中國移民家庭關於幸福生活的全部設想。

10 歲 的兒子,在歷經兩次手術、使用了七種化療藥物之後過世。看上去是一個充滿了傷痛與無奈的故事,但故事的後面卻出現了一些差異,媽媽並沒有被擊垮:

她成立了一個基金會,為這種罕見癌症的研究籌措經費,用這種特別的方式來紀念離去的孩子;

遊說議員,最終改變了這個國家的法律,讓那些大型的製藥公司不得不為千千萬萬的兒童癌症患者研發兒童用藥——在過去的二十年里,只有四種針對兒童癌症的新藥上市,醫藥公司對兒童癌藥品研發的投入幾乎為零;

參與推動了美國歷史上最偉大的兒童癌症藥品法律之一:Race For Childhood Cancer Act(RFCCA)。雖然無法換回土土的生命,但是在未來,或許會有成千上萬的孩子因它而得救。

如果土土早點用上這種藥

結局會不會不同?

如果沒有碰上這種罕見的癌症,土土一家算得上是一個快樂的移民家庭。

聰明快樂的兒子,是城裏青年交響樂團里年紀最小的小提琴手;溫婉知性的媽媽 Kathy 是公立小學的老師, 爸爸在一所大學任教。

一次例行體檢中,醫生摸到土土腹部有腫塊,一個月后土土被確診為一種罕見的基因融合腎癌——在土土所在的整個佛羅里達州,沒有一個腫瘤醫生見過這樣的腎癌。

沒有任何症狀,這個活潑好動、愛跑步和踢足球的孩子,已經全身充滿癌細胞——腫瘤從腎臟擴散到胸腔和頸部。

辛辛那提兒童醫院長達八個小時的手術,切除了土土左腎和附近的腫瘤。

之後的後一年裏,雖然又服用了五種不同的口服化療藥,和兩次注射化療,土土照常上學,踢足球,拉琴。土土的樂觀和堅強曾是一家人的希望。

2014 年 7 月,土土參加癌症兒童營

但是,所有的藥物都失敗了,淋巴里的腫瘤仍在生長,吞噬着土土年幼的生命,第二次手術也失敗,醫生無法切除其他部位的腫瘤。

一種全新的 PD1 免疫療法是土土的希望,這項療法的(成人)臨床試驗當時已經開始,並已挽救了很多成人腎癌患者的生命,但兒童的臨床試驗卻尚未開始。

2014 年 4 月,土土一家向美國的六家藥廠申請使用 PD1 免疫療法,朋友把這個故事和請願書放在那個徵集過很多禁槍、教育提案的美國著名簽名徵集網站 Change,人們的簽名和建議紛至而來。

兩位佛州議員和司法部長也加入了支持這個男孩獲得救命藥的隊伍,然而,藥仍然沒有拿到,因為如果引入額外的兒童患者會推後新藥的審批時間,為公司造成非常大的經濟損失。

直到 9 月,美國 FDA 終於批准了相關藥品的上市,10 月,土土飛往辛辛那提兒童醫院開始注射,算是一種 Off Label(超說明書使用)。他是世界上第一個使用這種藥物的孩子,沒有簽署任何文件,也沒什麼法律保障,顧不上了,那是最後的機會了。

注射過第二針後,CT 報告顯示腫瘤停止了生長,這種藥對土土體內的癌細胞很有效。

然而,這一切都來得太晚了,土土的身體已經無法支撐下去了,2014 年 11 月 24 日,土土僅有的一個腎突然停止工作,進入昏迷。

土土在媽媽的懷裏睡着了,再也沒有醒來。

土土的媽媽永遠都記得那一夜,那是感恩節的前夜。

「我的靈魂被永遠地帶走了,我的心被永遠地刺進了一個洞,那麼殘忍地被削掉了一塊,和他一起去了天堂。」

土土去世後,媽媽無數次問,如果土土能及早用上這種新藥,結局會不會有所不同?為什麼製藥公司不能同期進行兒童的臨床試驗?

第二天,也就是感恩節那天,土土的爸爸媽媽捐出了土土的兩隻眼角膜,很快它們被移植到兩個成年人的眼睛裏。

「我的孩子,以另外一種方式,繼續關注着這個世界。」

我不想讓別人忘記他的名字

文化上的差異,每次回國,家人和朋友壓根不敢向媽媽提起土土的名字,他們覺得,一提土土的名字她就會難過。

土土媽媽則直接告訴家人朋友,你們不提我孩子的名字我才難過。不提他的名字,就相當於他白白來到世界上一樣。

「失去孩子的痛苦是永遠存在的,這痛苦就在那裏,我做或者不做這件事情,它都在那裏,靠不提(孩子的名字)去忘記,那是欺騙自己。」

她決定做點什麼。

Kathy 開始去查閱資料,她看到了這些殘酷的事實:

在過去的二十年里,美國政府只批准了四種針對兒童癌症的新藥。

成年人癌症研究經費中有 60% 來自醫藥公司,而醫藥公司對兒童癌藥品研究的投資幾乎為零。

美國國家癌症研究所(National Cancer Institute)每年用於癌症研究的經費約為 40 億 6 千萬美金。這其中 12% 用於乳腺癌的研究,7% 用於前列腺癌的研究。而所有的兒童癌症加起來,只有 4% 的經費。

全球範圍內,每一天有 250 名兒童死於癌症,一年有 9 萬多名兒童死於癌症。

作為母親,Kathy 不甘心,她的孩子就這麼莫名其妙地被這種疾病奪去了生命,醫生告訴她,孩子得了一種他們不知道的癌症,他們也想知道有關這種癌症的更多知識,但是他們沒有資金來研究。

她希望能做點什麼,為兒童的癌症做點什麼,為土土做點什麼。2015 年初,Kathy 做出了一個決定,要做一個基金會,以土土命名的基金會——「土土的翅膀基金會」(Joey’s Wings Foundation),Joey 是土土的英文名。

土土基金會的長跑籌款活動

她想用這種特別的方式來紀念離去的孩子,也去幫助那些像土土一樣的孩子。

「土土到世上 10 年,就這麼走了,我不想讓別人忘記他的名字。」

土土去世後的第二年,以土土命名的基金會與約翰·霍普金斯醫院合作,建立了第一個國際易位性腎癌腫瘤庫,用以收集兒童腎癌腫瘤標本。

土土去世後的第三年,土土的翅膀完成了基金會成立以來最大的一筆捐贈,把 10 萬美金捐贈給美國德州大學西南醫學中心腎癌實驗室,成立了以土土的名字命名的專項 Xp11.2 易位/TFE3 基因融合相關性腎癌研究項目。

實驗室把土土生命中的最後一幅畫,一幅未完成的《龍》掛在了中心的大樓。

他們說:「生命的意義不在於長短,而在於生命價值的延續。土土做到了,通過他的父母和基金會他做到了,他的生命是永恆的。」

兒童癌症藥為什麼那麼少?

兒童癌症因為發病率低,市場和利潤預期都小,製藥公司們並不熱衷於在兒童癌症領域投入。

2003 年, 美國曾通過了《兒童研究平等法案》(Pediatric Research Equity Act,PREA),授權美國藥監局 (FDA) 要求已批准和未批准的成人藥物進行兒童適應症的評估,以證明該藥品在各個年齡段兒童群體中的安全性和有效性。然而,這項法案並沒能促成很多新的兒童癌症藥物的開發。

強制規定並沒有起效,這是因為兒童不會得成年人的癌症,比如乳腺癌、肺癌、結腸癌、前列腺癌、子宮癌等等。美國藥監局成立 50 多年,卻只批准過三種用於兒童癌症的藥物。

土土媽媽決定去推動一個提案,為兒童的癌症用藥提供更好的保障。

Kathy 在國會大廈前

2016 年,她認識了一位社會活動家 Nancy Goodman,Nancy 的先生在白宮工作,夫妻二人曾是奧巴馬在哈佛法學院時的同學。他們的大兒子在 10 歲時死於髓母細胞瘤——一種不常見的兒童腦瘤。那之後,她成立了一個專注於兒童癌症的基金會 Kids V Cancer。

Kathy 為 Nancy 提供了土土的故事,把這些孩子們的故事寫進一本白皮書里,在 Nancy 的推動下,2016 年美國通過了一項促進兒童藥物研發的法令,根據這項法令,製藥公司研髮針對兒童癌症或者罕見病的藥物,可以在藥物上市後獲得一張「審批加速卡」,這張卡可以買賣,並可以用於任何 FDA 接到的藥物審批申請。

為什麼不能提交一個新的提案,作為《兒童研究平等法案》地一個修正案呢?

2017 年,匯集醫生、醫學專家、患者家屬等等各方意見後,一個新提案的雛形出現了。這是《兒童研究平等法案》的一個修正案,根據這項提案,當一個成年人癌症藥品的分子靶點和一個兒童癌症相關的話,FDA 有權要求醫藥公司進行該兒童癌症藥品的研究。也就是說,不再以癌症發生的部位來定義,而是用分子靶點來定義癌症。

比如乳腺癌里有一個分子靶向,和一種兒童癌症——神經母細胞瘤——的分子靶向一樣,當製藥公司針對這個靶點開發乳腺癌的新藥時,就必須同時進行兒童神經母細胞瘤的新藥試驗。

人們為這條新法令起了個名字叫:Race For Childhood Cancer Act(RFCCA)。

200 多名癌症兒童的家長,決定在兒童癌症行動日的最後一天與國會議員們見面提交法案。

國會議員 Michael McCaul 與癌症兒童

Kathy 和另外兩位也因為癌症失去了孩子的家長,以及一位斯坦福兒童醫院的專家組成的四人小組作為代表,與五位國會議員和兩位加州議員進行七場單獨面談。

Kathy 和議員見面

議員們很忙,一摞資料他們也不一定有空看。後來家長們在見面會結束時就遞給議員們每個人一隻紙鶴——土土基金會的標誌,很特別,又讓人印象深刻。

之後是提案的表決,身在華盛頓旁聽了表決會的家長記錄下哪些人贊成了,哪些人反對了,然後家長們會在 Twitter 上直接@那些比較知名,有影響力的政治家,「為什麼不支持?」

2017 年 8 月 8 日,美國總統特朗普在經過參眾兩院一致通過後,將 RFCCA 寫進了美國法律。

這是美國歷史上最偉大的兒童癌症藥品法律之一,它將堵住之前的漏洞,規範製藥公司的行為,不但能為罹患癌症的孩子們帶來很多的新藥,還將吸引研究經費流入兒童癌症的研究。

雖然無法換回土土的生命,但是在未來,或許會有成千上萬的孩子因它而得救。

土土去世後,有朋友勸慰土土媽媽,不要活在過去,開始新的生活。

土土媽媽則對他們說,正是因為活在現在,活在孩子們的未來,才會有土土的翅膀基金會,才會有法律最終的改變。

幫助更多的像土土這樣的孩子,是紀念他最好的方式,土土的生命也因此而永恆。

本文圖片都自於土土媽媽 Kathy,更多土土和其他癌症兒童的故事歡迎參見土土的翅膀基金會:www.joeywings.org

本文來自公眾號「偶爾治癒」。偶爾治癒,常常幫助,總是安慰,記錄人與疾病、衰老、死亡的相處方式。返回搜狐,查看更多


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